Page 36 - 《中国药房》网络版（科普刊）2024年5期

32 吕洁琼等：艾加莫德α开启罕见病重症肌无力靶向治疗新时代 2024 年 10 月 第 5 期

表情僵硬、饮水呛咳、四肢无力或吞咽呼吸困难等，症状表现为波动性无力和易疲劳性。并且，

症状可累及呼吸肌，部分患者短期内病情可能出现迅速进展，15%~20% 的患者可能会发生肌

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无力危象，需要立即进行气道管理和辅助通气 ，给患者及其家人带来了极大的痛苦和经济
负担。

重症肌无力的治疗

重症肌无力的治疗分为急性加重期治疗和稳定期的药物治疗。

急性加重期的治疗，主要是静脉注射免疫球蛋白和血浆置换。目前，重症肌无力稳定期的

药物治疗包括对症治疗及免疫抑制治疗。对症治疗最常用的药物是溴吡斯的明，虽然其能够

缓解、改善绝大部分患者的临床症状，但不能改变重症肌无力底层的免疫病理过程，所以疗效

有限且不能阻止病情进展。因此，稳定期还常常需要进行免疫抑制治疗。

什么是免疫抑制治疗

免疫抑制治疗包括糖皮质激素（如醋酸泼尼松、甲泼尼龙）、非激素类免疫抑制剂（如硫唑

嘌呤、他克莫司、吗替麦考酚酯、环孢素、甲氨蝶呤、环磷酰胺）以及新型的靶向生物制剂。然

而，糖皮质激素及非激素类免疫抑制剂没有精准的作用靶点，在疾病长期控制以及安全性等方

面均存在不足，无法满足临床需求。2022 年，美国的一项研究表明，重症肌无力患者采用目前

的传统药物治疗，其中 40% 无法有效控制症状 。而艾加莫德 α 是一种新型的靶向生物制剂，
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能使患者体内致病性的免疫球蛋白 G（lgG）抗体在人体内自行高效清除，用于治疗乙酰胆碱受

体抗体阳性的成人全身型重症肌无力，为不幸罹患全身型重症肌无力这一罕见病的患者，带来
全新的治疗选择。

什么是艾加莫德α

艾加莫德 α作为全球首创的新生儿 Fc受体拮抗剂，于 2021年获美国食品与药品管理局批

准上市，用于成人全身型重症肌无力，2023年 6月获得中国国家药品监督管理局批准在国内上

市，并于 2023 年 12 月 13 日通过国家谈判正式纳入中国《国家基本医疗保险、工伤保险和生育

保险药品目录》，为医保乙类药品。纳入医保后，艾加莫德 α注射液单瓶价格大大降低，由原来

的 10300 元/瓶降至 5608 元/瓶，患者自付比例极大降低，大大减轻了此类罕见病患者长期用药