Page 43 - 中国药房（网络版）2024年1期

2024 年 2 月 第 1 期 汪龙等：关于“超说明书用药”的那些事儿 39

隐患。超说明书用药固然存在一定风险，但却又不等同于不合理用药。既往我国法律一直未

认可其临床应用的合法性，仅在部分规范性文件中提出豁免条款 ，直至全国人大常委会于
［3］
2021 年 8 月通过新版《中华人民共和国医师法》（已于 2022 年 3 月起施行），其中第二十九条规

定：“在尚无有效或者更好的治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用
［4］
药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗” 。这是超说明书用药首次
在法律层面获得认可，回应了其在临床实践中的法律责任问题。

在本案例中，氟达拉滨虽然未获得药品监督管理部门批准用于儿童，但因后期药物临床研

究的发展，加之肿瘤治疗的特殊性，综合患儿药物治疗的获益与风险，中国临床肿瘤学会

（CSCO）发布的《儿童及青少年白血病诊疗指南》已支持将氟达拉滨用于治疗儿童急性髓系白

血病。

超说明书用药适用条件

当然，我们也应知悉，超说明书用药切不可随意为之，需要满足一定的适用条件，才可令其
具备正当性、合理性。

1 明确“在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下”的适用情况
超说明书用药是一种探索性治疗方式，它显然不适合广泛用于已有标准治疗方案且疗效

确切的常见病症，仅应使用在尚无有效或者更好的治疗手段等特殊情况下。“尚无有效治疗手

段”指现有治疗手段没有效果，借助超说明书用药以谋取治疗有效之可能；“尚无更好治疗手

段”指现有治疗手段产生的效果不及超说明书使用，通过超说明书用药以求患者能更大程度

获益。

在本案例中，该儿童罹患的疾病是急性髓系白血病，如果不给予治疗措施，他的生存时间
可能会很短，故这种超说明书的探索性治疗不能完全否定。

2 完成“取得患者明确的知情同意”的告知流程

世界医学协会的《赫尔辛基宣言》明确提出了患者知情同意原则，这包括知情权和同意权。
患者知情权依赖于医师告知义务的切实履行，尤其当患者在接受超说明书用药时应当充分知

晓其可能受益及潜在风险情况。患者同意权则体现了在充分知情的前提下患者应处在决策主

体的地位（而非医师），由患者本人（或监护人）对超说明书这种特殊情况下的用药方式作出最

终的判断（同意或不同意）。

在本案例中，医师未向患儿家属告知超说明书用药的理由、治疗方案、预期效果以及可能

出现的风险，也未征得患儿监护人的同意，存在明显的过错。